Le traitement est avant tout palliatif : prévention des rétractions, apport des aides techniques, kinésithérapie, surveillance cardiaque, orthopédie. Cette prise en charge pluridisciplinaire est indispensable : elle permet à l'enfant de conserver sa qualité de vie en limitant les conséquences de la maladie. On parle aussi de traitements freinateurs.
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Les traitements freinateurs
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Ils permettent de ralentir la progression de la maladie. Ce sont :
Les médicaments
- de nombreux médicaments sont proposés pour traiter les muscles périphériques mais ils sont peu efficaces et posent parfois le problème des effets secondaires
- certains médicaments peuvent freiner les anomalies cardiaques (palpitations, insuffisance cardiaque)
La rééducation
- kinébalnéothérapie
- massages (améliorent la circulation et le fonctionnement actif des muscles)
- kinésithérapie (à considérer en fonction de chaque cas)
La chirurgie qui vient en complément de la rééducation si celle-ci a echoué. Elle a pour but de corriger ou rendre acceptable les déformations. La chirurgie du rachis permet notamment de rigidifier la colonne vertébrale dans une bonne position.
L'appareillage qui a pour but de guider le mouvement, de le limiter ou de le supprimer.
La ventilation qui est utilisée pour faciliter la souplesse de la cage thoracique ou pour oxygéner de façon régulière l'organisme. Elle comporte une ventilation nasale de nuit et une ventilation de jour nasale ou buccale voire par trachéotomie si ce moyen est mal toléré et inefficace.
La kinésithérapie respiratoire qui permet le désemcombrement des bronches en cas de surinfection.
Les traitements nutritionnels qui consistent à modifier l'alimentation pour éviter les difficultés qu'ont les malades à avaler. Un traitement précoce (école de déglutition) peut être proposé afin d'éduquer les malades à une mastication efficace et à une déglutition correcte.
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La recherche
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- les greffes de myoblastes consistent à injecter des cellules musculaires afin qu'elles colonisent les différents muscles. Cette technique n'est malheureusement pas encore au point.
- Le 12 septembre dernier, le premier essai de thérapie génique dans la myopathie de Duchenne a été lancé en France. Il se déroulera dans le service de médecine interne du professeur Serge Herson (hôpital de la Pitié Salpêtrière) et à l'Institut de myologie sous la responsabilité du professeur Michel Fardeau. C'est un essai clinique de phase I qui porte sur trois groupes de trois malades atteints de myopathie de Duchenne ou de myopathie de Becker : les sujets sont âgés de 15 ans ou plus, ont une force musculaire mesurable et n'ont pas de déficit immunitaire. Cet essai clinique de phase I consiste à faire parvenir aux cellules musculaires malades un segment du gène normal de la dystrophine pour remplacer la partie équivalente du gène défectueux. Le vecteur utilisé sera un ADN plasmidique où aura été inséré la séquence du gène de la dystrophine. L'objectif de l'étude est d'évaluer la capacité du muscle injecté à produire de la dystrophine et d'évaluer la tolérance de cette injection. Analyse de la force musculaire et réponse immunitaire seront donc évaluées au cours de l'essai.
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Les traitements freinateurs
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Ils permettent de ralentir la progression de la maladie. Ce sont :
Les médicaments
- de nombreux médicaments sont proposés pour traiter les muscles périphériques mais ils sont peu efficaces et posent parfois le problème des effets secondaires
- certains médicaments peuvent freiner les anomalies cardiaques (palpitations, insuffisance cardiaque)
La rééducation
- kinébalnéothérapie
- massages (améliorent la circulation et le fonctionnement actif des muscles)
- kinésithérapie (à considérer en fonction de chaque cas)
La chirurgie qui vient en complément de la rééducation si celle-ci a echoué. Elle a pour but de corriger ou rendre acceptable les déformations. La chirurgie du rachis permet notamment de rigidifier la colonne vertébrale dans une bonne position.
L'appareillage qui a pour but de guider le mouvement, de le limiter ou de le supprimer.
La ventilation qui est utilisée pour faciliter la souplesse de la cage thoracique ou pour oxygéner de façon régulière l'organisme. Elle comporte une ventilation nasale de nuit et une ventilation de jour nasale ou buccale voire par trachéotomie si ce moyen est mal toléré et inefficace.
La kinésithérapie respiratoire qui permet le désemcombrement des bronches en cas de surinfection.
Les traitements nutritionnels qui consistent à modifier l'alimentation pour éviter les difficultés qu'ont les malades à avaler. Un traitement précoce (école de déglutition) peut être proposé afin d'éduquer les malades à une mastication efficace et à une déglutition correcte.
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La recherche
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- les greffes de myoblastes consistent à injecter des cellules musculaires afin qu'elles colonisent les différents muscles. Cette technique n'est malheureusement pas encore au point.
- Le 12 septembre dernier, le premier essai de thérapie génique dans la myopathie de Duchenne a été lancé en France. Il se déroulera dans le service de médecine interne du professeur Serge Herson (hôpital de la Pitié Salpêtrière) et à l'Institut de myologie sous la responsabilité du professeur Michel Fardeau. C'est un essai clinique de phase I qui porte sur trois groupes de trois malades atteints de myopathie de Duchenne ou de myopathie de Becker : les sujets sont âgés de 15 ans ou plus, ont une force musculaire mesurable et n'ont pas de déficit immunitaire. Cet essai clinique de phase I consiste à faire parvenir aux cellules musculaires malades un segment du gène normal de la dystrophine pour remplacer la partie équivalente du gène défectueux. Le vecteur utilisé sera un ADN plasmidique où aura été inséré la séquence du gène de la dystrophine. L'objectif de l'étude est d'évaluer la capacité du muscle injecté à produire de la dystrophine et d'évaluer la tolérance de cette injection. Analyse de la force musculaire et réponse immunitaire seront donc évaluées au cours de l'essai.
